Клинические исследования по оценке лекарственной терапии: виды, достоверность результатов, место в современной доказательной медицине

В статье рассматриваются основные способы доказательств в современной медицине. Особое внимание уделяется рандомизированным контролируемым исследованиям и наблюдательным исследованиям. Рассматриваются преимущества рандомизированных контролируемых исследований перед наблюдательными исследованиями. Проводится сравнение информативности рандомизированных контролируемых исследований и наблюдательных исследований в оценке действия лечебных вмешательств. Обращается внимание на ситуации, когда проведение рандомизированных контролируемых исследований невозможно, и когда наблюдательные исследования становятся основным источником информации. Подчеркивается, что для подтверждения результатов рандомизированных контролируемых исследований в реальной клинической практике необходимо проведение наблюдательных исследований. В статье рассматриваются основные принципы проведения наблюдательных исследований.

1. Jaillon P. L'essai Clinique controle randomise [Controlled randomized clinical trials]. Bull Acad Natl Med. 2007;191:739-56; discussion 756-758.

2. Pocock S, Elbourne D. Randomised trials or observational studies? Lancet. 2000;342:1907-9.

3. Concato J, Shah N, Horwitz RI. Randomized, controlled trials, observational studies, and the hierarchy of research designs. N Engl J Med. 2000;342(25):1887-92. DOI:10.1056/NEJM200006223422507.

4. Lang GF. Diseases of the circulatory system. Moscow: Gosudarstvennoye izdatel'stvo meditsinskoy lit-eratury; 1957 (In Russ.) [Ланг Г.Ф. Болезни системы кровообращения. М.: Государственное издательство медицинской литературы; 1957].

5. Echt DS, Liebeson PR, Mitchell LB, et al. Mortality and morbidity in patients receiving encainide, fle- cainide, or placebo: The Cardiac Arrhythmia Supression Trial. N Engl J Med. 1991;324:781-8.

6. Roelins M. De testimonio: on the evidence for decisions about the use of therapeutic interventions. Clinical Medicine. 2008;8(6):579-88.

7. Streptomycin treatment of pulmonary tuberculosis: a Medical Research Council investigation. BMJ. 1948;2:769-82. DOI:10.1136/bmj.2.4582.769.

8. Glasziou P, Chalmers I, Rawlins M, et al. When are randomized trials unnecessary? Picking signal from noise. BMJ. 2007;334:349-51.

9. Storm B. The use of pharmacoepidemiology to study beneficial drug effects. In: Strom B.L., Kimmel S.E., Hennessy S., eds. Textbook of pharmacoepidemiology. Philadelphia: Wiley-Blackwell; 2006. P.321-331.

10. Portioli I. I limited degli studi clinici controllata: il caso della reumatologia [The limits of controlled clinical studies: the case of rheumatology]. Ann Ital Med Int. 2000;15(1):39-46.

11. Benson K, Hartz AJ. A comparison of observational studies and randomized, controlled trials. N Engl J Med. 2000;342(25):1878-86. DOI:10.1056/NEJM200006223422506.

12. Penston J. Statistics-based research - a pig in a poke? J EvalClin Pract. 2011;17(5):862-7. DOI:10.1111/j.1365-2753.2011.01717.x.

13. Packer M, McMurray JJ, Desai AS, et al. PARADIGM-HF Investigators and Coordinators. Angiotensin receptor neprilysin inhibition compared with enalapril on the risk of clinical progression in surviving patients with heart failure. Circulation. 2015;131(1):54-61. DOI:10.1161/CIRCULATION-AHA.114.013748.

14. Colditz GA. Overview of the epidemiology methods and applications: strengths and limitations of observational study designs. Crit Rev Food Sci Nutr. 2010;50Suppl 1(s1):10-12. DOI:10.1080/10408398.2010.526838.

15. Abel U, Koch A. The role of randomization in clinical studies: myths and beliefs. J Clin Epidemiol. 1999;52(6):487-97. DOI:10.1016/s0895-4356(99)00041-4.

16. Guerrera F Renaud S, Tabbo F, et al. How to design a randomized clinical trial: tips and tricks for conduct a successful study in thoracic disease domain. J Thorac Dis. 2017;9(8):2692-6. DOI:10.21037/jtd.2017.06.147.

17. Glynn RJ, Schneeweiss S, Sturmer T. Indications for propensity scores and review of their use in pharmacoepidemiology. Basic Clin Pharmacol Toxicol. 2006;98:253-9. DOI:10.1111/j.1742-7843.2006.pto_293.x.

18. Марцевич С.Ю., Кутишенко Н.П., Лукина Ю.В., и др. Наблюдательные исследования и регистры. Их качество и роль в современной доказательной медицине. Кардиоваскулярная Терапия и Профилактика. 2021;20(2):61-6. DOI:10.15829/1728-8800-2021-2786.

19. Singal AG, Higgins PDR, Waijee AK. A primer on effectiveness and efficacy trials. Clinical and Translation Gastroenterology. 2014;5:e45. DOI:10.1038/ctg.2013.13.

20. Normand SLT, Sykora K, Li P, et al. Reader's guide to critical appraisal of cohort studies: 3. Analytical strategies to reduce confounding. BMJ. 2005;330:1021-3. DOI:10.1136/bmj.330.7498.1021.

21. Марцевич С.Ю., Лукина Ю.В., Кутишенко Н.П., и др. Наблюдательное многоцентровое исследование применения никорандила у больных стабильной ишемической болезнью сердца с высоким сердечно-сосудистым риском (НИКЕЯ): дизайн, первые результаты. Российский Кардиологический Журнал. 2017;(9):75-82. DOI:10.15829/1560-4071-2017-9-75-82

22. Марцевич СЮ., Лукина Ю.В., Кутишенко Н.П., и др. Особенности и основные проблемы лечения статинами пациентов высокого и очень высокого сердечнососудистого риска в условиях реальной клинической практики (по данным наблюдательного исследования “ПРИОРИТЕТ”). Кардиоваскулярная Терапия и Профилактика. 2018;17(6):52-61. DOI:10.15829/1728-8800-2018-6-52-61.

23. Марцевич С.Ю., Лукина Ю.В., Кутишенко Н.П., и др. Приверженность к приему новых оральных антикоагулянтов у пациентов с фибрилляцией предсердий в реальной клинической практике (результаты исследования АНТЕЙ). Рациональная Фармакотерапия в Кардиологии. 2019;15(6):864-872. DOI:10.20996/1819-6446-2019-15-6-864-872.

24. Лукина Ю.В., Кутишенко Н.П., Марцевич С.Ю. Эффективность, безопасность и отдаленные исходы применения никорандила у больных стабильной ишемической болезнью сердца по данным рандомизированного и наблюдательного исследований. Рациональная Фармакотерапия в Кардиологии. 2019;15(5):641-8. DOI:10.20996/1819-6446-2019-15-5-641-648.

25. Марцевич С.Ю., Лукина Ю.В., Кутишенко Н.П., и др. Приверженность к терапии статинами пациентов высокого и очень высокого сердечно-сосудистого риска в условиях реальной клинической практики: диагностика и возможные пути решения проблемы (по данным наблюдательного исследования ПРИОРИТЕТ). Рациональная Фармакотерапия в Кардиологии. 2018;14(6):891-900. DOI:10.20996/1819-6446-2018-14-6-891-900.

26. Zhang Z, Peluso MJ, Gross CP, et al. Adherence reporting in randomized controlled trials. Clin Trials. 2014;(2):195-204. DOI:10.1177/1740774513512565.

27. Федеральный закон "Об обращении лекарственных средств" от 12.04.2010 N 61-ФЗ. Доступен на: http://pravo.gov.ru/proxy/ips/?docbody=&nd=102137440.